16日，美国FDA宣布，批准UroGen Pharma公司开发的Jelmyto（丝裂霉素凝胶）上市，治疗低级别上尿路上皮癌（UTUC）。新闻稿指出，这是第一款针对这一特定患者群的获批药物疗法。
大多数尿路上皮癌发生在膀胱，而UTUC发生在肾脏或输尿管，它可阻塞输尿管或肾脏，在一些患者中引起肿胀、感染和肾功能损害。UTUCs可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说，低度恶性肿瘤不具有侵袭性，很少从肾脏或输尿管扩散。然而，它们经常复发，通常治疗手段的目标是治疗可见的肿瘤并试图保留泌尿道。
Jelmyto是一种烷基化药物，它能够抑制DNA转录为RNA，停止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力。它曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。
FDA的批准是基于一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验结果。试验结果表明，71例患者中的41例（58%）出现完全缓解。在开始治疗后的一年内，19例（46%）获得完全缓解的患者在12个月时继续获得完全缓解。
“虽然目前国家的重心是抗击COVID-19疫情，但癌症患者及其独特的需求仍然是FDA的重中之重，”FDA肿瘤卓越中心主任、药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“我们在这个关键时刻仍将继续加快肿瘤产品开发。我们的工作人员正在继续与药物研发人员、学术研究者和患者倡导者会面，以推进癌症药物、生物制品和器械的协调审查。”
Pazdur博士补充道：“这是针对低级别UTUC患者的第一款获批疗法。许多患者以前需要接受根治性手术治疗，意味着完全切除受累的肾脏、输尿管和膀胱袖口。Jelmyto首次为这些患者提供了一种替代治疗选择。”
参考资料：
[1] FDA Approves First Therapy for Treatment of Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer. Retrieved 2020-04-16, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treatment-low-grade-upper-tract-urothelial-cancer
